ABŞ-da uşaqlar üçün nadir xəstəliyə qarşı yeni dərman təsdiqləndi

Fins.az - ABŞ-ın Qida və Dərmanlara Nəzarət İdarəsi (FDA) uşaqlarda nadir genetik xəstəliklərdən biri olan Hanter sindromunun müalicəsi üçün yeni dərmanı təsdiqləyib.

Söhbət Denali Therapeutics tərəfindən hazırlanmış Avlayah preparatından gedir. Bu, şirkətin ABŞ bazarında ilk təsdiq olunmuş məhsulu kimi diqqət çəkir.

Məlumata görə, Avlayah ferment əvəzedici terapiya əsasında hazırlanıb və xəstəliyin əsas səbəbi olan ferment çatışmazlığını kompensasiya etməyə yönəlib. Hanter sindromu nadir rast gəlinən, lakin ağır nəticələrə səbəb olan genetik xəstəliklərdən biridir və əsasən uşaqlarda inkişaf edir.

Mütəxəssislər bildirirlər ki, bu xəstəlik zamanı orqanizmdə zərərli maddələrin yığılması inkişaf geriliyi, zehni qabiliyyətlərin zəifləməsi və davranış pozuntularına gətirib çıxarır.

Yeni dərman həftədə bir dəfə infuziya yolu ilə tətbiq olunur və həm xəstəliyin erkən mərhələsində, həm də artıq simptomlar müşahidə olunan hallarda istifadə edilə bilər.

Bununla yanaşı, qeyd olunur ki, preparatın tam təsdiqi gələcək klinik tədqiqatların nəticələrindən asılı olacaq. Əgər bu nəticələr müsbət olarsa, Avlayah nadir xəstəliklərin müalicəsində mühüm dönüş nöqtəsi kimi qiymətləndirilə bilər.